财经网产经讯 10月27日,生物医药企业博雅辑因方面消息显示,国家药监局药品审评中心已受理其产品ET-01的临床试验申请,据悉,CRISPR/Cas9基因修饰BCL11A红系增强子的自体CD34+造血干祖细胞注射液,是一款针对输血依赖型β地中海贫血的基因编辑疗法产品。

博雅辑因相关负责人曾表示,“ET-01临床试验申请是国内首个获药品审评中心受理的基因编辑疗法临床试验申请的产品,公司希望在未来尽快进入I期临床试验。”值得关注的是,在国际社会中,基因编辑产业浪潮愈发蓬勃兴起,多项基因编辑研发项目在美国、欧盟进入临床开发阶段,更有数项基于CRISPR基因编辑系统。

据介绍,基因编辑是一种能比较精确的对生物体基因组特定目标基因进行修饰的一种基因工程技术或过程。相较于小分子、大分子药物在蛋白质层面上发挥作用,基因编辑疗法从基因层面来治疗疾病,以其能够高效率地进行定点基因组编辑,在基因研究、基因治疗和遗传改良等方面展示出巨大潜力。

据梳理,仅在过去的一年半中,就至少有11项基因编辑研发项目在美国、欧盟进入临床开发阶段,其中有6项基于CRISPR基因编辑系统。而国内的基因编辑产业也已经开始呈现加速发展势头。信息显示,博雅辑因建立了以基因编辑技术为中心的四大平台,其中包括针对造血干细胞和T细胞的体外细胞基因编辑治疗平台,基于RNA单碱基编辑技术的体内基因编辑治疗平台和致力于靶向药物研发的高通量基因组编辑筛选平台,而这四大平台中,造血干细胞和T细胞的体外细胞基因编辑治疗平台采用的正是CRISPR基因编辑技术。

财经网产经注意到,近日,博雅辑因就曾宣布完成4.5亿元人民币的B轮融资,据公司负责人此前介绍,从2015年到2018年中,公司融资约6000万元,人员大概就是不到40人,从2018年8月到现在,公司融资达到7亿元,人员扩大至115人。公司表示,接下来也将有上市的打算。